Πρόσβαση στη θεραπεία για την νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) στην Ευρώπη

Οι σπάνιες ασθένειες είναι πολύ σοβαρές παθήσεις που πλήττουν περίπου 30 εκατομμύρια  ανθρώπους στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Η νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA) είναι μια σπάνια γενετική, νευρομυϊκή ασθένεια που προσβάλλει περίπου 1 στις 3.900-16.000 γεννήσεις στην Ευρώπη. Στο παρελθόν η φαρμακοβιομηχανία ήταν απρόθυμη να επενδύσει στην έρευνα και την ανάπτυξη φαρμάκων για τη θεραπεία τους, καθώς οι σπάνιες ασθένειες επηρεάζουν πολύ μικρό αριθμό του πληθυσμού. Για το λόγο αυτό, το 2000, η Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ) εισήγαγε νέα νομοθεσία που πρότεινε κίνητρα για την ανάπτυξη ορφανών και άλλων φαρμάκων για σπάνιες διαταραχές.

Μέχρι σήμερα, η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει ήδη εγκρίνει 206 ορφανά φάρμακα και έχει χαρακτηρίσει 1841 φαρμακευτικά προϊόντα ως ορφανά. Όσοι επενδύουν σε αυτά τα φάρμακα επωφελούνται από κίνητρα όπως η απαλλαγή από τα τέλη για τις κανονιστικές διαδικασίες και η αποκλειστικότητα στην αγορά για 10 χρόνια. Ωφελούνται επίσης από βοήθεια στο πρωτόκολλο, η οποία μπορεί να διευκολύνει την ανάπτυξη και την έγκριση καινοτόμων φαρμάκων που είναι επωφελείς για τους ασθενείς.

Κίνδυνος για χωριστή δράση των κρατών μελών

Παρόλο που υπάρχουν τρεις διαθέσιμες θεραπείες στην Ευρώπη για την υποστήριξη των ασθενών με SMA, είμαι απογοητευμένος από το γεγονός ότι πολλοί ασθενείς με SMA εξακολουθούν να μην έχουν πρόσβαση στη φροντίδα που χρειάζονται. Υπάρχουν μεγάλες ανισότητες μεταξύ των κρατών μελών. Πρέπει να εναρμονίσουμε το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης και να ανταλλάξουμε καλές πρακτικές.

Παρόλο που υπάρχουν υποσχόμενοι -εν εξελίξει- φάκελοι πολιτικής της ΕΕ που αφορούν τις σπάνιες ασθένειες, -συμπεριλαμβανομένων του Ευρωπαϊκού Χώρου Δεδομένων Υγείας, της Φαρμακευτικής Στρατηγικής, του Ευρωπαϊκού Πυλώνα για τα Κοινωνικά Δικαιώματα και της Ευρωπαϊκής Πρωτοβουλίας για τη μακροχρόνια φροντίδα-, εξακολουθεί να υπάρχει ο κίνδυνος να ακολουθηθεί η παράδοση της χωριστής δράσης των κρατών μελών, χωρίς συντονισμό. Αυτή η παράδοση δεν θα οδηγήσει στο επιθυμητό αποτέλεσμα.

Λαμβάνοντας υπόψη αυτό, στις 14 Δεκεμβρίου 2021, μαζί με άλλους ευρωβουλευτές, κάλεσα την Ευρωπαϊκή Επιτροπή να εισαγάγει επειγόντως ένα σχέδιο δράσης για τις σπάνιες ασθένειες, για τη διαχείριση των σπάνιων ασθενειών με πιο αποτελεσματικό και προοδευτικό τρόπο, προς όφελος των ασθενών. Είναι σημαντικό να κατανοήσουμε ότι, παρόλο που οι ασθενείς με σπάνιες παθήσεις αντιπροσωπεύουν ένα μικρό ποσοστό του πληθυσμού της ΕΕ, η θεραπεία τους είναι ζωτικής σημασίας όχι μόνο για τους ίδιους και τις οικογένειές τους, αλλά και για κάθε κράτος μέλος και την Ευρωπαϊκή Κοινότητα στο σύνολό της.

Η διάγνωση και η θεραπεία σπάνιων ασθενειών, όπως η SMA, μπορεί να οδηγήσει σε μια ευρωπαϊκή κοινωνία με μεγαλύτερη κοινωνική ένταξη και να εξασφαλίσει την ισότητα, εξαλείφοντας παράλληλα τις όποιες ανισότητες μεταξύ των κρατών μελών. Επιπλέον, είναι σημαντικό να αυξηθεί η ευαισθητοποίηση ότι η SMA μπορεί να διαγνωστεί σε πρώιμο στάδιο, ακόμη και κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Η θεραπεία σε νεαρή ηλικία είναι ζωτικής σημασίας, καθώς όλες οι διαθέσιμες θεραπείες έχουν μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα όσο νωρίτερα χορηγηθούν, ή ακόμη και πριν από την εμφάνιση των συμπτωμάτων. Γι’ αυτό θεωρώ ότι είναι απολύτως αναγκαίο να καταστεί ο νεογνικός έλεγχος διαθέσιμος σε όλους τους Ευρωπαίους πολίτες.

Παρόλο που δεν υπάρχει μόνιμη θεραπεία, η θεραπευτική αγωγή και η υποστήριξη σε νεαρή ηλικία μπορεί να μειώσει τα συμπτώματα και να βοηθήσει τους ανθρώπους να απολαμβάνουν τη βέλτιστη ποιότητα ζωής. Μπορούν να αποφύγουν τη νοσηλεία σε νοσοκομείο και αυτό μπορεί να έχει ως αποτέλεσμα την ενεργό ένταξή τους στην κοινωνία. Επιπλέον, η θεραπεία σε πρώιμο στάδιο μπορεί να βοηθήσει στην αποφυγή της ιδρυματοποίησης, παρέχοντας καλύτερη ποιότητα ζωής στα άτομα με σπάνιες ασθένειες και επιτρέποντας την πλήρη συμμετοχή τους στην κοινωνία. Προσωπικά, πιστεύω ότι αν και η πρόσβαση στη θεραπεία είναι απαραίτητη, τα κοινωνικά δικαιώματα και η πλήρης ένταξη στην κοινωνία είναι οι τομείς στους οποίους τα άτομα που ζουν με SMA χρειάζονται περισσότερες βελτιώσεις.

Οι ασθενείς με SMA αντιμετωπίζουν μεγάλα εμπόδια.

Πολιτικός μου στόχος είναι να διασφαλίσω το δικαίωμα της ανεξάρτητης διαβίωσης για όλους τους Ευρωπαίους πολίτες. Ο καθένας, χωρίς καμία εξαίρεση, θα πρέπει να μπορεί να αποφασίζει πού, πώς και με ποιον θέλει να ζήσει. Οι περισσότεροι ασθενείς με SMA ζουν με μόνιμες και σοβαρές σωματικές βλάβες, πράγμα που σημαίνει ότι εκτός από τη θεραπεία για την SMA, χρειάζονται και ένα δίκτυο υπηρεσιών. Αυτό μεταφράζεται σε πρόσθετο κόστος διαβίωσης που δεν έχει δημόσια κάλυψη για πολλά κράτη μέλη. Δεν είναι όλοι διαθέσιμοι να καλύψουν αυτό το κόστος και έτσι υπάρχει μεγαλύτερος κίνδυνος οικονομικής ανεπάρκειας και κοινωνικού αποκλεισμού.

Κατά συνέπεια, σε ευρωπαϊκό επίπεδο, η στρατηγική της ΕΕ για τα δικαιώματα των ατόμων με αναπηρία 2021-2030, η οποία εγκρίθηκε τον Μάρτιο του 2021, θα οδηγήσει σε βελτιώσεις στον τομέα των κοινωνικών δικαιωμάτων και θα διασφαλίσει ότι όλα τα άτομα με αναπηρία θα έχουν ίσες ευκαιρίες και ισότιμη πρόσβαση στη συμμετοχή στην κοινωνία. Είμαι βέβαιος ότι η στρατηγική της ΕΕ για τα άτομα με αναπηρία θα εξαλείψει τις ανισότητες μεταξύ των κρατών μελών της ΕΕ, καθώς και τις ανισότητες μεταξύ των διαφόρων κοινωνικών ομάδων. Η υιοθέτηση του νεογνικού ελέγχου για SMA, η διάθεση θεραπειών, η διασφάλιση του προσωπικού βοηθού για τα ανάπηρα άτομα αποτελούν σημαντικά βήματα προς την κατεύθυνση αυτή.

Πρέπει να ακολουθήσουμε τα παραδείγματα εκείνων των κρατών μελών που πρωτοπορούν στους τομείς της πρόληψης του συστήματος υγειονομικής περίθαλψης, της διάγνωσης, και της πρόσβασης στη θεραπεία και τη φροντίδα, καθώς και στη συμμετοχή των οργανώσεων των ασθενών στη χάραξη πολιτικής. Πρέπει να συλλέξουμε αναλυτικά στοιχεία για τα άτομα που ζουν με SMA, ώστε να βοηθήσουμε στον εντοπισμό και την αντιμετώπιση των εμποδίων που αντιμετωπίζουν στην άσκηση των δικαιωμάτων τους, δίνοντάς τους την ευκαιρία να συμμετέχουν και να ανταλλάσσουν όσο το δυνατόν περισσότερο την προσωπική τους άποψη. Τα ιατρικά δεδομένα και οι βέλτιστες πρακτικές θα πρέπει να ανταλλάσσονται μεταξύ των κρατών, ώστε όχι μόνο οι γιατροί και οι επαγγελματίες υγείας αλλά και οι ασθενείς να μπορούν να λαμβάνουν όλες τις πληροφορίες που χρειάζονται ανά πάσα στιγμή.

Τέλος, είναι σημαντικό να διασφαλίσουμε ότι όχι μόνο οι ασθενείς με SMA αλλά και όλοι οι ασθενείς με σπάνιες ασθένειες δεν πλήττονται δυσανάλογα από το στίγμα ή τις διακρίσεις, λόγω της έλλειψης γνώσεων και εξειδίκευσης στον τομέα ή της έλλειψης ευαισθητοποίησης. Θα πρέπει να προλάβουμε και να καταπολεμήσουμε τις προκαταλήψεις, να προωθήσουμε την ένταξή όλων στην κοινωνία και να δημιουργήσουμε ένα περιβάλλον που σέβεται τα δικαιώματα και την αξιοπρέπειά κάθε ασθενή.

⇒ Δημοσιεύθηκε πρώτη φορά στην επίσημη ιστοσελίδα του Euractiv.

Ο Στέλιος Κυμπουρόπουλος, γιατρός και μέλος του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου στην Ομάδα του Ευρωπαϊκού Λαϊκού Κόμματος, και Πρόεδρος της Διακομματικής Ομάδας του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου για την Αναπηρία.